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专家访谈
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【Nature】白血病干细胞存活的关键找到了，能否据此根除白血病？
急性髓系白血病(AML)是失去正常定向分化功能的非成熟白血病细胞在体内堆积造成造血功能异常的一种克隆性疾病，是我国最常见的恶性血液病。随着化疗方案的不断改进，AML的治疗效果已明显改善，但化疗无法根除白血病干细胞(LSC)，未被清除的LSC是导致患者复发的定时炸弹。通过研究LSC生存机制进而开发新的治疗方案已成为研究热点。 &...
【Nature】中国研究者找到了这个“年轻疾病”的幕后真凶
自身炎症性疾病是由先天性免疫系统的异常激活导致的罕见疾病，从出生一直维持到整个成年期，表现为每周或每月周期性高烧，并伴有淋巴结肿大。复旦大学附属医院去年接收一位小患者，无明显感染却反复发烧，几乎以医院为家的境况令人扼腕。 浙江大学生命科学研究院的周青研究员与哈佛大学医学院袁均英教授、复旦大学附属儿科医院王晓川携手攻关，发现人类受体相互作用蛋白RIPK1基因的Casp...
Nature子刊：为CAR-T装备“盔甲”，消灭实体瘤不是梦！
2017年，美国FDA批准了诺华和凯特的两款靶向CD19的CAR-T细胞疗法，给许多白血病和淋巴瘤患者带来了希望。然而，对于实体瘤，CAR-T一直没有突破。12月5日，诺华宣告暂时放弃CAR-T治疗实体瘤的技术开发，侧面反映了其困难重重。 实体瘤区别血液瘤的一个关键是其微环境。CAR-T细胞静脉注射后，很难进入到肿瘤组织并大量扩增。...
Nature子刊：“跨界神药”二甲双胍能减肥，原来和它有关！
二甲双胍是世界上使用最广泛的药物之一，主要用于2型糖尿病治疗。除了降血糖的作用，研究逐渐证实二甲双胍在衰老、认知障碍、癌症和心血管疾病的治疗中扮演重要角色。二甲双胍“跨界神药”的地位日渐巩固，但其广泛作用的背后机制尚不为人知。 近日，加拿大麦克马斯特大学代谢中心的Gregory R. Steinberg课题组发现二甲双胍引起的食...
【突破】RNA+DNA同时测序，检测癌症组织中的基因融合和碱基突变！
靶向治疗和免疫检查点抑制剂治疗目前已显著改善了肿瘤患者的生存率，而新型疗法的有效运用往往需要依赖于对基因变异的准确检测。当前的研究表明，诸如NTRK（神经营养因子受体酪氨酸激酶）等罕见的融合变异事件能有效地驱动肿瘤发生，并成为多种肿瘤中靶向治疗的靶标。基于DNA检测的大Panel可以覆盖几百个癌基因，是大规模探测突变的强有力工具，但在融合/重排检测方面仍具有一定挑战。靶向二代测序是一种能够综...
《Nature》：揭秘CAR-T疗法T细胞耗揭的关键原因，有望进一步攻克实体瘤！
嵌合抗原受体（chimeric antigen receptor，CAR）T细胞疗法自问世以来在治疗血液癌症方面可谓是战功赫赫，然而，T细胞耗揭却使其在实体瘤领域的发展频频受限。但现在，斯坦福大学医学院的研究人员的最新研究发现，c-Jun（一种增加与T细胞活化相关蛋白表达的基因）的功能缺陷是T细胞耗揭的关键原因，用修饰后的CAR-T细胞治疗的白血病小鼠的存活时间比...
PNAS：痴呆？帕金森？说不定是大脑缺了这个蛋白！
神经退行性疾病是当今社会日趋严重的医学问题和社会问题，老年痴呆症(AD)、帕金森症(PD)已严重危害老年人的身体健康和生活质量。万事知其然才能知其所以然，但这些疾病的发病机制至今众说纷纭，有效的治疗方法扑朔迷离，研究长期桎梏于困境。近日，洛克菲勒大学的研究人员发现了造成神经退行性疾病患者大脑中异常蛋白斑块的罪魁祸首——缺失PI31蛋白。他们指出，这种蛋白的缺失可引发两大问题，不...
【 NamiRNA 全国研讨会】全世界miRNA研究者联合起来，让沉默的miRNA激活起来
倡议人：复旦大学生物医学研究院&上海市公共卫生临床中心 NamiRNA 研究平台于文强 miRNA 是上世纪 90 年代生物医学领域最最重要的发现之一，该成果已经获得“科学突破奖（Breakthrough Prize）”，发现者 Victor Ambos 为诺贝奖的热门候选人。miRNA 从被发现那天起就被认定是通过 3’U...
【快讯】辉大基因完成逾亿元A轮融资，辰德资本领投，专注基因编辑与基因治疗
近日，基因编辑与基因治疗新锐企业辉大（上海）生物科技有限公司（以下简称“辉大基因”）宣布完成逾亿元人民币的A轮融资。本轮融资由辰德资本领投，药明康德、惠每资本、雅惠资本跟投，天使轮投资方夏尔巴投资持续跟投。本轮融资将主要用于辉大基因的核心临床管线的推进，组建研发与临床前研究团队以及开展GMP级生产车间的建设。此前，辉大基因曾在2018年11月完成了夏尔巴投资的3000万元人民币的天使轮融...
生而不凡|HiDNA@豌豆sir捐赠仪式暖心开幕
2019年12月5日，多日阴冷的上海难得出现了暖阳，在上海交通大学医学院附属新华医院，一场爱心公益捐赠仪式正在举行。 缘 起 这场捐赠缘起HiDNA一位在海外的华人客户…… 2019年的某一天，这位爱心华人突然问“你知道豌豆Sir吗？”他希望通过HiDNA向豌豆Sir捐一笔钱。 豌豆sir是一个罕见病公益平台，...
Nature子刊：追踪癌细胞扩散，新技术让结肠癌细胞无所遁形！
作者：Paris 肿瘤的转移总是从少数几个癌细胞的扩散开始，而癌症干细胞因其自我更新和治疗抵抗等特性被认为是癌症发生、发展、耐药和复发的根本原因。近日，杜克癌症研究所的研究人员针对癌症干细胞的扩散有了新发现：研究人员在老鼠身上使用一种新的技术，通过让干细胞发光来直观地标记结肠癌突变，从而让结肠癌癌细胞扩散过程直观地暴露出来。相关文章已发表于《Nature commu...
Nature 子刊：同时检测基因型和表型，新方法稳准快检测抗生素敏感性！
抗生素与我们的生活密切相关，它就像一把“双刃剑”，昔日是对抗疾病延长生命的“万能神药”，随着高频率滥用，而今抗生素的耐药性问题已成为世界卫生领域的重大难题，并严重威胁人类健康。由此，在临床治疗中，快速检测抗生素敏感性技术将为人类带来新福音。 近日，美国哈佛大学联合麻省理工综合医院的研究人员开发出一套能够同时检测基因型和表型的“稳准快”抗生素敏感性检测方...
《Nature》子刊：揭秘癌症免疫治疗患者反应巨大差异关键原因，有望覆盖所有患者！
作者：Paris 导 语：癌症免疫治疗的问世曾一度扭转了之前癌症治疗的僵局，获得了众多科学家的认可。然而，随着癌症免疫治疗的推广，越来越多的弊端日渐显露出来，就拿CAR-T疗法来说，肿瘤细胞靶点并未完全突破。目前还未完全掌握所有癌细胞的表面特异性抗原蛋白，也就是我们所说的靶点。如果想要未来使用CAR-T治疗更多种类的癌症，我们必须不断地发现新靶点...
中科院发布《2019 研究前沿》，新型 CRISPR 和环状 RNA 入选
近日，中国科学院科技战略咨询研究院、中国科学院文献情报中心与科睿唯安在北京联合向全球发布了《2019 研究前沿》报告和《2019 研究前沿热度指数》报告。 《2019 研究前沿》报告的遴选目标是要找到那些较为活跃或发展迅速的研究前沿。报告以科睿唯安 Essential Science Indicators (ESI) 数据库中的 10587 个研究前沿为起点，科睿唯安主要负责...
《Nature》子刊：化疗引发基因突变？癌症治疗毒副作用关键机制首次揭秘！
一直以来，诸多关于癌症的研究都是围绕基因突变如何导致癌症而展开，却鲜有关于癌症治疗导致基因突变的研究报道，近期，由ICREA研究员、生物医学研究所生物医学基因组学实验室主任、庞培法布拉大学助理教授Núa López-Bigas领导的研究小组首次描述了用于治疗癌症的6种疗法引起的基因改变（5种基于化学疗法的药物和放疗），该研究结果已同步在《自然遗传学》杂志上发表...
《Nature》子刊：2型糖尿病关键机制被揭露，脂肪组织竟是功臣！
2型糖尿病以胰岛素抵抗和胰岛细胞功能进行性减退为特征，其中胰岛细胞分泌功能减退和胰岛细胞数量减少对2型糖尿病的发生发展起至关重要的作用。然而，目前T2DM发病的确切病理生理机制仍不清楚，尽管诸多研究围绕肥胖与胰岛素抵抗展开，愈来愈多的机制也逐渐被揭露，但仍然只是管中窥豹，未见全貌。 近日，威尔·康奈尔医学院和纽约长老会的研究人员的一项研究发现了一...
博雅辑因将在第61届美国血液学年会（ASH）上发布其β-地中海贫血基因编辑治疗项目的规模化生产及临床前安全性和有效性试验数据
转化医学网获悉，博雅辑因将于2019年12月7-10日第61届美国血液学会年会（ASH）上首次发布其β-地中海贫血基因疗法项目（ET-01）的部分数据。 图片来源：https://appadvice.com/app/2018-ash-annual-meeting-expo/1440534154 此次展示将重点介绍ET-01临床级规模化生产...
《PNAS》:联合基因疗法首获成功！同时治疗糖尿病、肾衰、心衰及肥胖等多种并发症！
随着对疾病研究的深入，我们越来越深入地了解到各种疾病并发症的危害，然而，传统上各类疾病都是单一研究和治疗的，忽略了与年龄相关的疾病的相互联系，增加了相关治疗的毒副作用。 而近日发表在《PNAS》的一份新研究报道了一种单一组合基因疗法，可同时治疗肥胖，II型糖尿病，肾衰竭和心力衰竭四种疾病，该研究打破了目前单药单病...
Nat Med：延缓30年发病！大型家族遗传病研究有望助力开发阿尔兹海默病基因疗法
近日，国家药品监督管理局有条件批准了甘露特钠胶囊（商品名“九期一”）上市注册申请，用于轻度至中度阿尔茨海默病，改善患者认知功能。这对于痴呆症患者们来讲简直是雪中送炭。无独有偶，11月4日发表在《自然医学》杂志上的一篇文章中，一个国际研究小组从世界上最大的常染色体显性遗传阿尔茨海默病家族中发现了一名APOE3ch基因突变携带者。该患者在70岁时出现了轻微的认知损害，这比其预期临床...
Nature：非小细胞肺癌新药——靶向药AMG 510的庐山真面目！
近日，美国、澳大利亚等多个医疗机构的研究人员报道提出了一种针对基因组突变蛋白的新型药物，并且在针对鼠的动物试验和前期临床首批给药组中已经被证明可有效抑制肿瘤的生长。相关研究发表于近日的《Nature》杂志中，该研究为缺乏有效治疗方法的癌症患者带来了新的希望。 在人类癌症中，KRAS是癌症中最常见的致癌基因，正常的KRAS基因可抑制肿...