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专家访谈
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Science子刊：肝脏芯片可准确预测多物种药物毒性，加速药物筛选！
药物毒理学实验是确保药物安全性的关键，然而，目前标准临床前模型无法准确预测药物性肝损伤。为了更加快速有效的进行药物的筛选，研究人员开发了一种新型多物种肝脏芯片，该芯片由大鼠、犬或人的肝细胞、内皮细胞、枯否细胞和星形细胞组成，能够识别物种间药物代谢和毒性的差异，快速有效的进行药物肝毒性筛选，从而显著降低新药问世的时间和成本。 新药研发临床试验前，需要对药...
【快讯】第一期数字PCR训练营在上海中山医院成功举办
2019年11月8日，第三届现代临床分子诊断研讨会之Gene π 实战课堂——数字PCR训练营第一期在上海复旦大学附属中山医院成功举办。为更好地让广大临床、科研工作者了解数字PCR技术，本次训练营聚焦于数字PCR在临床领域的实验操作、质量控制、临床应用、科学研究等行业人士关心的核心内容，训练营理论结合实践，吸引了来自医院、第三方临验中心、科研机构、分子诊断企业等机构的100+名...
博雅辑因将在第61届美国血液学年会（ASH）上发布其β-地中海贫血基因编辑治疗项目的规模化生产及临床前安全性和有效性试验数据
转化医学网获悉，博雅辑因将于2019年12月7-10日第61届美国血液学会年会（ASH）上首次发布其β-地中海贫血基因疗法项目（ET-01）的部分数据。 图片来源：https://appadvice.com/app/2018-ash-annual-meeting-expo/1440534154 此次展示将重点介绍ET-01临床级规模化生产...
大脑中的“家贼”难防！这个蛋白竟是肿瘤脑转移的幕后黑手！
近年来，肿瘤脑转移的发生率逐年上升，约30%的全身恶性肿瘤最后可发生脑转移。脑转移瘤的形成严重影响患者的生存质量及预后，患者的中位生存期仅4～8个月，且多数肿瘤脑转移的机制未完全明了，使得有效的治疗手段依旧欠缺。 近日，威尔·康奈尔医学院和纽约长老会的研究人员发现了一个潜伏于大脑中的“家贼”——CEMIP蛋白，其可有效促进大脑...
《PNAS》:联合基因疗法首获成功！同时治疗糖尿病、肾衰、心衰及肥胖等多种并发症！
随着对疾病研究的深入，我们越来越深入地了解到各种疾病并发症的危害，然而，传统上各类疾病都是单一研究和治疗的，忽略了与年龄相关的疾病的相互联系，增加了相关治疗的毒副作用。 而近日发表在《PNAS》的一份新研究报道了一种单一组合基因疗法，可同时治疗肥胖，II型糖尿病，肾衰竭和心力衰竭四种疾病，该研究打破了目前单药单病...
Nat Med：延缓30年发病！大型家族遗传病研究有望助力开发阿尔兹海默病基因疗法
近日，国家药品监督管理局有条件批准了甘露特钠胶囊（商品名“九期一”）上市注册申请，用于轻度至中度阿尔茨海默病，改善患者认知功能。这对于痴呆症患者们来讲简直是雪中送炭。无独有偶，11月4日发表在《自然医学》杂志上的一篇文章中，一个国际研究小组从世界上最大的常染色体显性遗传阿尔茨海默病家族中发现了一名APOE3ch基因突变携带者。该患者在70岁时出现了轻微的认知损害，这比其预期临床...
【快讯】首届张江细胞治疗国际峰会即将召开
细胞产业已成为生物医药产业最具发展潜力的领域之一，亦是全球关注的热点。随着科技的不断发展，近年来国内开展的细胞治疗临床研究逐年增加，根据CDE及相关报道统计，2017年12月至2019年8月间，共有来自12个省、市的32家企业向CDE申报了细胞药物注册，截至目前共有21项细胞药物临床试验获批，其中11项来自上海张江科学城，占比52%，张江科学城已成为目前国内细胞产业推进最活跃...
Nature：非小细胞肺癌新药——靶向药AMG 510的庐山真面目！
近日，美国、澳大利亚等多个医疗机构的研究人员报道提出了一种针对基因组突变蛋白的新型药物，并且在针对鼠的动物试验和前期临床首批给药组中已经被证明可有效抑制肿瘤的生长。相关研究发表于近日的《Nature》杂志中，该研究为缺乏有效治疗方法的癌症患者带来了新的希望。 在人类癌症中，KRAS是癌症中最常见的致癌基因，正常的KRAS基因可抑制肿...
【快讯】艾普拜Crystal数字PCR临床诊断产业化在江苏苏州正式启动！
转化医学网报道，11月5日下午，艾普拜Crystal数字PCR临床诊断产业化在江苏苏州太湖湖畔的江苏医疗器械产业园正式启动。 启动仪式致辞环节，苏州科技城管委会副主任王国荣先生对大家的到来表示热烈的欢迎，对艾普拜公司启动Crystal数字PCR临床诊断产业化表示祝贺，也希望更多像艾普拜这样的创新型医疗器械公司落户园区，园区会努力提供为企业发展需要的...
快过qPCR，易过NGS--NanoString数字化多重核酸定量技术详解
随着临床医学和转化医学对临床样本的生物标志物发现需求日渐增多，如何在有限的样本量中最大程度的获取有意义的数据已经成为生命医学研究的头号需求。在这种情况下，研究人员需要解决的问题不仅仅是高通量，高参数，更需要较高的精度和准确度从而降低反复检验的需求。以基因表达定量检测为例，传统的qPCR实验操作步骤多且繁复，不适合高通量的基因表达实验设计， 而新一代RNA-seq价格昂贵并且需要耗费大量生物信...
【公布】投稿入围名单来了，我们会场见~
为促进国内外精准医学与分子诊断领域的专家、青年学者和企业精英交流，提高研究创新能力，第三届现代临床分子诊断研讨会&第四届精准医学高峰论坛特设论文交流环节。征文通知发布后，大家热情高涨，投稿踊跃，入围角逐也变得激烈起来。经组委会专家盲审，以下43位优秀的学者得到了在台上展示研究成果的机会！ 展示顺序 序号...
乳腺癌如何转移？这些研究提供新思路
乳腺癌一直是世界女性之痛，我国最新癌症数据统计显示，乳腺癌是我国女性发病率最高的肿瘤，可以说是名副其实的红颜杀手。转移是乳腺癌的致死性进展，一旦发生即可严重降低患者生存率并对患者预后产生恶性影响。 乳腺肿瘤转移的过程存在许多不同的阶段，包括癌细胞侵入健康的乳房组织，逃离原发肿瘤，进入血管并在血管中存活，再进入新器官，然后在远处器官中存活并播种、形成新肿瘤，例如肺转移...
靶向富集二三事 | 谈谈基因测序中的“蝴蝶效应”
基因测序通过检测并分析人体中特定基因的点突变、插入、缺失、融合、拷贝数变异等情况，帮助药物研发者和医生选择获益最佳的患者治疗方案，帮助实现个体化医疗。随着测序技术的纵深发展，靶向测序越来越受到转化科学和临床研究的重视。通过在测序之前特异性富集目标区域，靶向测序能够有效降低测序成本、提高测序深度、帮助研究者更为经济高效地研究基因组特定区域的各种变异，可用于识别和研究癌症、糖尿病、...
邀您参加 | 2019年特络细胞论坛（Telocyte Forum 2019）
论坛时间：2019年11月10日 论坛地点：复旦大学附属中山医院19号楼102会议室 报名通道：//m.kiriomini.com/home-gh-reg-id-186 ...
【重磅】我国原创治疗阿尔茨海默病新药获准上市，结束该领域全球17年无新药上市历史
2019年11月2日，国家药品监督管理局批准了上海绿谷制药有限公司治疗阿尔茨海默病新药——九期一®（甘露特钠，代号：GV-971）的上市申请，“用于轻度至中度阿尔茨海默病，改善患者认知功能”。 九期一®通过优先审评审批程序在中国大陆的上市为全球首次上市，填补了这一领域17年无新药上市的空白。 这款中国原创、国际首个靶向脑-肠轴的阿尔茨海默...
2019全球硬科技创新大会生物技术峰会暨第五届中国药物基因组学学术大会圆满闭幕
为深入贯彻落实习近平总书记关于科技创新的重要思想，加快实施创新驱动发展战略，探索科技成果转化的新机制和新模式，破解实现技术突破、产品制造、市场模式、产业发展的瓶颈，推动精准医学、生物前沿技术在临床、医药和人类健康的研究、应用和实践。10月31日-11月1日，2019科技成果直通车（陕西站）西安全球硬科技创新大会、生物技术峰会暨第五届中国药物基因组学学术大会在西安隆重举行。 ...
《Nature》子刊:揭秘唐氏综合症患者记忆与认知障碍关键机制，药物研发有望成功！
直到20世纪，人们才逐渐弄清唐氏综合征的真正病因:该病患者的染色体核型与正常人相比，多了一条21号染色体。随着对唐氏研究的深入，越来越多的成年唐氏患者皆表现出不同程度的空间定向缺陷。 近日，来自来自西班牙阿利坎特UMH-CSIC神经科学研究所的胡安·莱尔马教授领导的研究小组发现了一种名为GRIk1的基因（离子化卡因酸型谷氨酸受体基因），它是大脑的...
关于肿瘤个体化诊疗，这个论坛你需要来听听
癌症到了晚期被认为是不治之症，死亡的阴影笼罩着每位患者。在美国，每年170万癌症患者中，约60万人死亡。2015年，中国430万新增的癌症患者中，200万人死亡。据世界卫生组织统计，全世界每年有1 400万新增癌症病例，逾800万人死亡。处于种种际遇与科研洪流中，精准医学应运而生，使得癌症的治疗越来越向个体化靠拢。 为促进肿瘤个体化诊疗的基础研究与临床转化，第四届精...
【快讯】亿康基因完成2.2亿C轮融资，金域医学关联基金领投，强强联合！
北京时间2019年11月4日，上海序康医疗科技有限公司（以下简称：亿康基因）宣布完成人民币2.2亿元的C轮融资。本轮融资由金阖资本（金域医学关联基金）领投，越秀产业基金、中元九派基金、交银科创股权投资基金等跟投完成。该笔资金将用于持续开发推广以生殖遗传和妇幼健康为核心的创新专利产品和服务，夯实亿康基因在辅助生殖领域的领先地位，提高辅助生殖治疗的成功率，有效预防出生缺陷，促进全球生育健康市场的快...