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专家访谈
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Nature Biotechnology：利用CRISPR系统筛选癌症药物靶向目标
近日，来自美国冷泉港实验室的研究人员在国际学术期刊nature biotechnology在线发表了一项最新研究进展，他们应用CRISPR-CAS9技术靶向编码蛋白功能性结构域的外显子对癌症药物作用靶点进行大规模筛选，克服了CRISPR-CAS9技术在该方面的技术障碍，对于癌症药物靶点筛选有重要意义。 CRISPR-CAS9基因组编辑技术在发现癌症...
药品审批新趋势！FDA将推行新药申请无纸化
谈到药品审批，许多医药产业人士首先想到的就是那堆积如山的材料。可以说，每一次临床研究的申请、每一项新药的申报背后都有成千上万页的纸质材料被提交到药品管理部门。更令人头痛的是，一旦一种新药想要进入一个新的市场，那么医药公司的申报人员不得不重新进行这项繁琐的工作。然而随着计算机技术的飞速发展，这一做法变得越来越不合时宜。 2003年起，美国FDA就采用了国际通用的电子...
新的基因组数据库为调控DNA寻找靶基因
最近开展的大型基因组研究计划将有助于疾病的研究。 科学家们多年以来就意识到，基因组并不仅仅只是编码蛋白质的一系列遗传密码。它同时也是一块巨大的“开关板”，充满着可控制基因活性的DNA序列。基因组在调控方面的复杂性极大地阻碍了研究者们对疾病遗传学基础的探索，也阻碍了制药商们去寻找能够针对性地靶向于致病性DNA的药物。然而在过去的几个月里，一些大型的研究团队已经为基因...
辉瑞英立达®（阿昔替尼）获CFDA批准用于进展期肾细胞癌（RCC）治疗
2015年4月29日，辉瑞公司宣布，该公司的新一代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）英立达®(阿昔替尼）获得中国国家食品药品监督管理总局（CFDA）批准，用于既往接受过一种酪氨酸激酶抑制剂或细胞因子治疗失败的进展期肾细胞癌（RCC）的成人患者。 该获批基于一项全球国际多中心III期研究（AXIS研究）和在亚洲区域采用相似的设计开展的一项国际多中心研究的临床...
Concordia进行光动力抗癌疗法多种适应症临床研究
癌症是人类面临的最大健康难题之一。时至今日，科学家仍然难以找到一种有效的办法治疗这类疾病。其中一个重要原因是肿瘤细胞是由患者机体健康细胞癌变而来，目前的抗癌疗法很难将其与健康组织细胞区分开来。而这也促使众多科学家纷纷研究新疗法以应对这一问题。 最近，来自加拿大的生物医药公司Concordia Healthcare就开始推动光动力抗癌疗法的研究。公司开发的这一疗法是...
CAR-T巨头Juno收购德国StageCell打造CAR-T独立生产线
作为生物医药产业的后起之秀，Juno公司凭借着肿瘤免疫疗法的热潮成功迈入世界顶级医药豪门之列。公司更是四处出击，资本运作密度之高，甚至令许多老牌生物医药公司汗颜。最近，公司宣布以8000万美元的总价收购德国生物医药公司Stage Cell Therapeutics。Stage Cell Therapeutics公司一直致力于细胞疗法的产业化，公司在德国慕尼黑和哥廷根设有两处专...
食物miRNAs跨胎盘操控胎儿基因表达
在发表于《Protein & Cell》杂志上的一项新研究中，南京大学张辰宇（Chen-Yu Zhang）教授的课题组报告称，发现孕妇食物中的小分子非编码RNAs可通过胎盘转移来控制胎儿的基因表达。 MicroRNAs (miRNA)是一类长度约为22个核苷酸的非编码RNAs，其可以结合靶标信使RNAs（mRNAs）来抑制蛋白质翻译...
免疫性疾病的触发器
来自澳大利亚的研究人员认为他们已经发现了一组细胞，可以引起自身免疫性疾病。这些以前未被发现的细胞是生发中心B细胞的叛徒版本，我们把它们称为‘流氓生发中心B细胞’，它们可以产生长期免疫所需的高亲和力抗体。 当我们身体被感染或被接种疫苗时，身体会自动产生攻击入侵微生物的抗体。当我们感染一种自身免疫性疾病时，身体则会产生攻击自身的抗体。 在一个正常的免疫应...
TheLancet：个体化医疗为健康带来巨大变化
在美国抑制心脏疾病的个体化医疗干预措施会带来1140亿美元的健康收益，近日一项发表于国际杂志The Lancet上的研究论文中，来自美国医学研究所的主席Victor Dzau表示，个体化及精准医学（PPM）的开发可以为美国人们的健康预期寿命带来巨大的进步，但PPM开发的动机目前相对薄弱。 针对每一位患者的个体特征定制的PPM医学疗...
Nature Medicine揭示乙肝难愈之谜
由伦敦大学学院（UCL）领导的一项新研究揭示，乙型肝炎通过刺激一些过程夺去了机体免疫细胞发挥功能必需的关键营养物质。研究人员将他们的结果发布在5月11日的《自然医学》（Nature Medicine）杂志上。 这项研究工作有助于解释一旦乙型肝炎病毒（HBV）在肝脏中建立感染，免疫系统变无法控制这种感染的原因，并为沿着这条路开发出潜在的治愈性疗...
FDA批准Neuroderm新型帕金森药物输送系统进一步临床研究
帕金森症一直是困扰许多老年人的重大健康问题，而随着世界老龄化进程的加剧，帕金森症药物研发领域也日趋火爆。尽管目前还没有能够彻底治疗这种疾病的药物，但是levodopa、carbidopa等药物已经能在很大程度上改善帕金森症患者的健康状况。 最近，FDA宣布批准Neuroderm公司开发的帕金森症输送系统进行进一步的临床研究。这也意味着公司开发的适用于中度帕金森患者...
微生物DNA进行人体识别引发隐私担忧
研究人员已经发现寄生于人体的微生物的聚集DNA，它又被称为‘gut print’，可以唯一地识别某个人。但这引发了隐私问题。 研究结果于5月11日发表在《美国国家科学院院刊》上，表明它可能识别人体微生物栖息研究方面的匿名参与者。该微生物将会透露个人健康、饮食或种族方面的细节。4月29日发表在《基因组研究》上的一篇论文报道美国国立卫生研究院（NIH...
European Radiol： 乳腺癌筛查新技术辐射低
近日，刊登在国际杂志European Radiology上的一篇研究论文中，来自瑞典隆德大学的研究人员通过研究表示，相比传统的乳房X射线摄影术而言，断层X射线照相组合（Tomosynthesis）技术在检测乳腺癌上要高于前者40%，本文研究是一项大规模研究，用来比较常规的乳房X射线摄影筛查方法，研究者表示3D X射线技术对于女性而言或许更加可行。 研究者Sophia...
世界首张人类全面分泌miRNA组图谱
在一项精心设计的研究中，卢森堡大学的生物学家发现与人们的希望相违，称作为microRNAs的小分子不适合在血液样本中用于早期诊断皮肤癌，并且可能也不适用于其他的癌症类型。他们第一次分析了健康人群血清中所有的microRNAs，提供了第一张全面的人类血液样本“miRNA组”（ miRNome）图谱。 为了早期发现癌症，世界各地的研究人员都在寻...
Nature子刊：用CRISPR-Cas9编写抗癌药物靶点目录
想象一下如果有一份击中某种特别致命癌症形式的最佳药物靶点完整目录，或是针对所有主要癌症类型和亚型的最佳药物靶点主目录会怎样。来自冷泉港实验室的科学家们在今天的《自然生物技术》（Nature Biotechnology）杂志上发布了编写这样的目录的一种方法，他们称利用了称作为CRISPR-Cas9的革命性基因编辑技术。 CRISPR使得生物...
Nature揭示多种癌症通用免疫逃逸通道
弄清楚如何可以打败在转移性黑色素瘤患者中导致治疗失败的一种信号通路，应该可以帮助医生扩大最近获得批准的一类增强免疫力的药物――检查点抑制剂的疗效，让更多患者受益。 在5月11日的《自然》（Nature）杂志上，来自芝加哥大学的研究人员揭示出了这些肿瘤通过生成高水平的细胞内信使β- catenin，保护自身免受免疫系统第一线抗癌武...
PNAS：人类的第三种独特“指纹”
一项新研究表明，我们的体内及体表携带的微生物群落――称作为人类微生物组，有潜力像指纹一样独特地识别个体。 哈佛大学T.H. Chan公共卫生学院的研究人员及同事们证实，个体微生物组中包含有一些显著特征，可以随着时间的推移从研究中的数百人中将某一个体识别出来。这项研究第一次严格证实了根据微生物组数据来识别个体是可行的，表明我们具有惊人独特的微生物居民，但...
Science：制药之王，从学术牛人到超级富翁
埃默里大学的Raymond Schinazi教授是开发抗病毒药物的专家，也是学术界少有的超级富翁。本期Science杂志的人物特写介绍了这位传奇人物的人生经历和成功之路。 Schinazi教授现年65岁，他在数十年的学术研究生涯中获奖无数，先后发表五百多篇论文和多本专著，并于2013年1月当选美国发明家学院院士。他拥有九十多项专利，并且先...
DiabetesCare：合理饮食结合适当锻炼可有效降低个体糖尿病风险
近日，一篇发表于国际杂志Diabetes Care上的研究论文中，来自圣路易斯大学（Saint Louis University）的科学家们通过研究发现，尽管人们通常认为锻炼对机体的益处、能量限制及体重减少之间可以互换，但当进行2型糖尿病风险的管理控制时，上述三种活动均可提供不同的累积效益。 文章中，研究者招募了喜欢静坐且过重的中年男性及女性个体，将其分为三组，让...
PNAS：科学家阐明母乳中钙质来源之谜
近日，刊登在Proceedings of the National Academy of Sciences上的一篇研究报道中，来自昆士兰大学的研究人员通过研究揭开了母乳喂养对新生儿必不可少的原因。 文章中，研究人员通过研究解释了孕妇机体的钙质向母乳中转移的分子机制，而该研究对癌症疗法的开发或许具有一定的指示意义；研究者Davis教授表示，利用对啮齿类动物模型进行研...